由于研發風險高、受試者參與度低以及倫理挑戰等原因，兒科用藥品種少、劑型單一已不是什么新聞了。現實中，簡單將小兒當做成人按比例的縮小物而以成人用藥治療來指導兒科用藥的現象比比皆是。
而兒科學的研究和服務對象是小兒，有其自身特點。整個小兒階段一直處于不斷生長發育的過程中，因而決不能簡單地看成成人的縮影。
兒科用藥不是成人劑量的簡單縮減，而是有其特殊規律。在臨床方面，其疾病種類、臨床表現、診斷及治療等都與成人有較大差異。如疾病種類分布情況，小兒消化系統及呼吸系統疾病明顯高于成人;而在治療用藥時，小兒的藥物劑量必須按體重和體表面積計算。
為提高兒科合理用藥水平以減少或避免不良反應的發生，WHO于2007年出臺了第一版兒童基本藥物示范目錄，以指導成員國及機構建立基本藥物目錄。目前印度及南非建立了相應的兒童基本藥物目錄。而截至目前，WHO目錄已更新到第四版，為我國未來建立自己的兒童基本藥物目錄提供了參考。基于WHO的權威性及印度與我國國情的相似性，本篇僅分析這兩版目錄的藥物情況，看看哪些方面值得我們借鑒。
WHO與印度的他山之石：國內刻痕片大有可為WHO與印度的兒童基本藥物目錄的分類均以藥理學為依據，均明確注明了劑型、劑量和給藥途徑，WHO目錄收錄了27個類別的274個藥品，印度目錄收錄了22個類別的134個藥品;兩個目錄收錄最多的藥物均為抗感染藥物，占到總數的三成以上;兩個目錄中給藥途徑最多的是口服給藥;兩個目錄的劑型數量均以口服劑型為主，單以片劑計，WHO就有普通片、速釋片、緩釋片、咀嚼片、刻痕片、腸溶片、可壓碎片、分散片、緩釋咀嚼片、糖衣片等10余種，印度目錄稍少一點。
小兒用藥劑量是兒科藥物治療中非常重要而復雜的問題。由于兒童體質、體重、身高及體表面積等隨年齡增加而改變，不同年齡兒童用藥的劑量差別較大。為了精確算出給藥劑量，科研人員想了很多辦法，比如在服用液體劑型藥物時配有帶刻度的吸管、量杯等。而對固體劑型如片劑類，刻痕片也是一個很好的選擇。WHO目錄收載有7個藥物刻痕片，印度目錄則收載了5個藥物的刻痕片。
刻痕片除了外觀美觀外，還具有指示藥師或患者將整片一分為二或一分為四等功能，有助于小兒準確定量服藥。刻痕片在歐美較為常見，但國內企業生產較少。有人比較過國內77種刻痕片中，90%制造商為外企。可見雖然新劑型開發一直是國內研究的重點，但對刻痕片的研究熱度稍顯不足。
成本高企、利潤有限、同質化：定量給藥開發是條捷徑
對于兒童常用劑型，如顆粒劑、口服液及混懸液等，為更準確定量，有些企業走得更遠。如UCB公司的Keppra口服液，為方便1個月以上嬰幼兒服藥，包裝中附有10ml、3ml或1ml帶刻度口服注射器和注射器轉接器。
制藥工業是個利潤高但競爭異常激烈的行業，由于兒科藥研發存在開發周期長投資回報率低等問題，一直處于小眾市場水平。有人估算過，針對一款新藥產品的兒科發展計劃的成本約2000萬美元，這意味著相應的生產企業的顧慮不少。鑒于此，美國和歐盟推出一系列法規來鼓勵企業研發兒科藥物，我國也不例外。
在兒科原研藥研發成本高企的背景下，企業不如從如何方便醫護人員及患兒家長準確定量入手，有針對性地開發出一些附帶定量給藥裝置以及藥片切割器的產品，或者制備一字/十字刻痕片以及制備容易直接壓碎的片劑等，以獲得產品的附加值。
當然，這些措施會增加企業的生產成本，在目前招標政策下也并不一定會給企業帶來可預見的好處。但是，“醫者仁心”，并且在目前產品同質化嚴重的情況下，只靠“拼價格底線”的單一做法已經讓很多企業難以承受。長痛不如短痛，順應現下最流行的供給側改革的做法，在保證產品品質的基礎上，為醫患提供最佳服務以贏得患者對品牌的信賴，不失為一條好的出路。（研發部 曹嘉 推薦）
來源http://www.yiyaojie.com/sc/scdt/20160601/102212.html
官方微信
